식품의약국(FDA)이 18년 만에 승인한 알츠하이머병 신약 ‘아두카누맙’(Aducanumab)에 대한 효능 논란이 이어지는 가운데 FDA의 외부전문가인 자문위원들이 잇따라 사임했다. 도대체 무슨 일이 벌어지고 있는건가? 아두카누맙의 효능과 안정성에 대해 파헤쳐 보자. 

현재 의사들이 사용할 수 있는 콜린제 약물과 나멘다는 증상완화만 도와준다. 하지만 아두카누맙은 알츠하이머병의 근본적인 원인인 ‘아밀로이드 단백질’을 파괴한다는 기전을 이해했을 땐 효과가 대단할 것만 같다. 하지만 문제는 파괴 후 생기는 파편, 바로 ‘염증’이다. 두뇌 안에 이런 염증이 생기면 뇌가 붓기 시작하고 심한 부작용으로 인해 치매가 더 악화하거나 사망에 이를 수 있다. 이러한 이유 때문에 이 신약 사용은 낮은 용량으로 시작해 점차 올리면서 뇌부종을 관찰해 왔다. 낮은 용량 때문에 첫 번째 임상시험에서는 효과가 없다고 판정이 났다. 두 번째 임상시험에서도 효과가 입증되지 않아 중단되었지만 몇 달 후 고용량을 받은 그룹에서만 효과가 있다는 점을 토대로 FDA에 승인을 요청했다. 이를 검토한 자문위원회의 아두카누맙 승인 반대에도 불구하고, FDA는 지난주 승인을 허가해 논란이 불거졌다. 이에 FDA 측은 이건 조건적인 승인이었음을 강조하고, 만약 효과가 입증되지 않고 부작용이 심하면 승인을 번복할 수 있다는 점이다. 정리해 보면, 첫 번째 신약의 문제는 효과와 안정성에 대한 결과가 부족하다는 점이다.

그러면 누가 신약을 받을 수 있는가? 모든 치매환자가 신약을 시도해 볼 수 있는 것은 아니다. 첫째, 알츠하이머병을 일으키는 근본적 문제인 아밀로이드 단백질이 있는지 ‘뇌PET 스캔’을 통해 확인이 되어야 하고, 둘째, 환자가 알츠하이머병 ‘초기’라고 전문의의 ‘임상적인 진단’이 필요하다. 이 두 가지 사항이 충족되어 신약을 받는다고 해서 끝난 게 아니다. 신약은 알약이 아니라 정맥주사로 맞는다. 백신처럼 근육주사나 피하지방 주사도 아니다. 간호사가 정맥을 잡아 한 시간에 걸쳐 매달 맞는다. 또한, 앞서 언급한 뇌부종의 부작용을 모니터해야 하기 떄문에 주기적으로 뇌 MRI 를 찍어야 한다. 이런 상세한 사항을 언급한 이유는 이에 필요한 비용 때문이다. 1년에 5만6000달러인 신약과 신약을 투여하는데 필요한 의료진 비용과 영상촬영 비용을 감안한다면 엄청난 비용이다. 터무니 없이 비싸고 투여 방법까지 불편한 치료제가 얼마나 현실적인지 의문이다. 

아두카누맙을 어떻게 투여받을 수 있나? 승인은 떨어졌지만 아직 의료진들 손에는 쥐어지지 않았다. 앞서 언급한 절차들 때문에 근처 큰 대학병원을 통해 먼저 시작되지 않을까 싶다. 치료가 시작되면 4차 임상시험에 참가하도록 권장할 것이며 효과와 부작용을 계속 검토할 것이다.

이 모든 점들을 검토해 봤을 때, 아두카누맙의 승인은 그랜드오프닝보다는 ‘소프트 오프닝’ 개념으로 생각해야 할 것이다. 이 시점을 계기로, 아두카누맙과 같은 기전으로 연구된 10여 개의 경쟁 약물 또한 더욱 철저한 임상시험을 통해 더욱 확실한 효과가 입증된 후 승인되며 가격이 낮아지길 기대해 본다.

문의 (213) 381-3630